El enorme y desconocido poder curativo de los medicamentos para la vida humana | Compañía

Nick Sireau tiene la intención de cambiar la ropa de su hijo cuando descubre un color rojo muy oscuro en su manga grande. Era un día de octubre del año 2000 y la vida de este cooperante, que entonces duraba 27 años, estaba a punto de dar un giro radical. “Vino el médico de emergencias, pero no le encontró nada. Digo que era por el color del collar lombardo que comía mi mujer, y que podía pasar a la leche materna y, de ella, a la ubre. No suponemos que sea realmente alcaptonuria”, aprendimos. Este dolor es una rara enfermedad genética que también padece el segundo hijo de Sireau y que se manifiesta con el oscurecimiento de ciertos tejidos y artritis en la columna.

20 años después, el 17 de septiembre de 2020, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó el primer tratamiento directo para la alcaptonuria. El medicamento se llama nitisinona y ya no es nuevo, pero se utiliza desde hace muchos años para otro dolor (tirosinemia hereditaria tipo I). Las investigaciones iniciadas por Londres en la búsqueda de una cura para sus hijos servirán para demostrar a la EMA que también serían eficaces contra la alcaptonuria. “Fue un camino de 20 años con niveles altos, pero muy gratificante. Junto con otros pacientes y médicos, los programas mueven 20 millones de euros e impulsan las clínicas. Afortunadamente, todo esto ha ayudado a que mis hijos y otras personas vivan hoy una vida mucho mejor”, añadió.

La recuperación o reutilización de medicamentos es el uso de nuevas terapias terapéuticas aprobadas para otras enfermedades, mientras la Unión Europea ya ha impulsado la reforma legislativa que está en agenda en materia farmacéutica. “Es un campo con un potencial enorme y un progreso imparable. Hemos descrito 7.000 enfermedades raras, pero menos de 1.000 tienen tratamiento farmacéutico. Comprar todos estos medicamentos desde cero costará el equivalente al doble del PIB de Alemania (entre mil y dos mil millones de euros), algo incluso insoportable. Pero si tenemos moléculas aprobadas, de las que sabemos mucho, y estudiamos su potencial frente a otras enfermedades, podemos descubrir el objetivo mucho antes y por menos dinero», resume Adrian van den Hoven, director de Medicamentos para Europa, una asociación de fabricantes de genéricos y biosimilares.

Van den Hoven y Sireau intervinieron esta semana en Barcelona en el marco del congreso internacional Superando Fronteras, organizado entre otras entidades por REMEDi4ALL —un consorcio financiado por la Unión Europea— y que se reunió en el Recinto Histórico del Hospital Sant Pau. 240 especialistas de todo el mundo.

La prescripción de medicamentos para el dolor o para indicaciones distintas a las enumeradas en la ficha técnica, también llamados fuera de indicación, es en realidad una práctica habitual de medicación. Pero esto no es lo ideal, coinciden los expertos. En primer lugar, porque el conocimiento en qué se basa la decisión de proceder no es comparable a la precisión de los datos de eficacia, dosis y seguridad que se refieren a las pruebas requeridas por agencias como la EMA para aprobar un medicamento.

Y, en segundo lugar, por la «imparcialidad», defendió Donald Lo, director de desarrollo de fármacos de EATRIS, un consorcio de centros de investigación europeos. “El uso de la indicación puede ser socialmente injusto. Para beneficiarse de él, depende de cómo su médico conozca toda la literatura científica y se mantenga actualizado con los últimos avances. Y esto pasa más en los grandes hospitales. El 90% del inframundo no se tiene en cuenta en casa y se puede gastar mucho en el tratamiento necesario. La aprobación de la EMA es la mejor garantía de que los médicos avancen”, añadió.

Por tanto, es deseable que no se confirme la aprobación de la EMA, incluso cuando el conocimiento de los beneficios de un medicamento es muy valorado en una especialidad. Los expertos abordan las dos razones que explican. “Es un proceso muy exigente desde el punto de vista técnico. Permite generar evidencia de ciertos estándares de calidad muy estrictos y costosos. Esto es algo que los productos farmacéuticos hacen muy bien. Pero ahora tenemos una gran cantidad de investigaciones académicas excelentes (universidades, hospitales públicos, centros de investigación…) que, a la hora de la verdad, no sirven para registrar esta aprobación», sostiene Anton Ussi, director de operaciones de EATRIS.

La cuestión de los incentivos es la segunda gran cuestión sobre la mesa. “Los medicamentos viejos no están protegidos por patentes y las compañías de medicamentos genéricos los venden a precios muy bajos. “¿Qué farmacéuticas invertirán millones de euros en establecimientos clínicos si quieren pagar sólo un céntimo por comprimido?”, se preguntó Ussi.

De hecho, la norma europea prevé ciertas medidas para fomentar la investigación en estos casos, como los medicamentos humanos. El problema es que no tiene resultados aplicables en muchos casos y cuando los tiene se encuentra ante un menú envuelto en prácticas abusivas. Un ejemplo es el de la farmacia Leadiant Biosciences con ácido quenodesoxicólico, un fármaco barato con décadas de historia (la pastilla se vende a 14 céntimos). Gracias a su declaración como comprador, la empresa multiplicó su precio por 1.000 sin haber invertido un euro para realizar nuevos análisis.

Una posible solución para iniciar la investigación será la creación de una tercera categoría de medicamentos. “Hay algo intermedio entre las nuevas terapias innovadoras, mucho más cuidadas, y los genéricos, muy económicos. La pregunta clave es: “¿Qué precio se les debe dar a los medicamentos registrados para que el resultado les resulte interesante y, al mismo tiempo, accesibles? “, pregunta Zsuzsanna Petyko, del Syreon Reserach Institute, un centro de investigación con sede en Budapest.

Realizar la inversión más atractiva para la industria es sólo una parte de la solución. El otro paso es garantizar que toda la investigación académica acumulada en universidades, hospitales y centros públicos de investigación facilite el acceso a las autorizaciones de la EMA. “No hemos aprobado todo esto y es un error inasumible. Afortunadamente, tenemos nuevas oportunidades. La reforma legislativa que se aplica a la Unión Europea ya ha creado un marco para el depósito de medicamentos que permitirá que los dos mundos, la industria y el mundo académico, se reúnan de forma segura”, afirma Van den Hoven.

Sini Eskola, director de estrategia regulatoria de EFPIA -mecenas europea de productos farmacéuticos innovadores- insiste en que «la presentación no debe ser un sustituto del desarrollo de nuevos productos farmacéuticos», sino como «una nueva oportunidad para medicamentos que no se tienen». Patentes y esperanza para los pacientes que padecen condiciones para quienes no tienen medicamentos.

Durante el congreso celebrado en Barcelona se presentaron varios relatos de hazañas de descanso. Rosie Lovett, jefa del programa de reutilización de medicamentos del Servicio Nacional de Salud (NHS) de Inglaterra, explicó el ejemplo del anastrozol, un tratamiento con una historia de 30 años antes del cáncer de la madre -y, por tanto, con la patente caducada- que demostró en ensayos clínicos Estudios que, si se utilizan como prevención, “reducen la incidencia de la enfermedad en mujeres posmenopáusicas con un mayor riesgo de lesión en los casos del 50%”, lo que podría prevenir 2.000 casos al año.

Heather Stone, de la Agencia de Medicamentos de Estados Unidos (FDA), determinó el potencial de la nitroxolina —un antimicrobiano de mediano uso en Europa y China, pero no aprobado en EE UU— frente a un raro tipo de encefalitis causada por ameba. Balamuthia mandrillaris, mortal entre el 75% y el 90% de los casos. Este especialista está en contacto con pacientes de muy mal pronóstico que se recuperan en su país atendidos por la farmacia, que son importados excepcionalmente por el organismo.

Stone, que trabaja en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, explicó cómo se seleccionaron sus moléculas candidatas para su presentación: «Los tratamientos potenciales deben identificarse en medio de llamadas de revisión de alto perfil, para aquellos que están a kilómetros de distancia de los productos farmacéuticos. aprobado por la FDA y EMA para propósitos y mecanismos de acción específicos. Pero, lamentablemente, existe una gran cantidad de información disponible. oculto en la experiencia clínica, dispersa en muchas fuentes y formatos difíciles de agregar, o en las experiencias de médicos y pacientes que nunca se hacen públicas. Todo esto es una valiosa fuente de conocimiento que hay que homologar”, afirma.

Claudia Fuchs, neurobióloga que trabaja en la alianza de organizaciones de pacientes EURORDIS, tiene otro ejemplo: la ketamina, originalmente un anestésico que, desde 2019, también se utiliza contra la depresión severa. “El repositorio de medicamentos puede ser muy útil en todas las especialidades médicas, pero quién está interesado en el cáncer y las enfermedades raras y con más dolor antes que los tratamientos disponibles o aquellos que necesitan ser efectivos”, informa.

En el territorio de las enfermedades infecciosas, la pandemia de coronavirus (un nuevo patógeno y, por tanto, ningún fármaco aprobado) ha demostrado, en algunas ocasiones, que el descanso es la única opción. Y esto ocurre porque «es muy probable que el virus de origen animal se transmita a los humanos», porque «un componente clave de la preparación ante una pandemia deben ser los antivirales de muchos espectros y ampliamente disponibles para la población», defiende. Denis Kainov, de la Universidad Noruega de Ciencia y Tecnología. Por supuesto, reutilizar estos antivirales en los patógenos que más o menos probablemente le interesen ahorra tiempo hasta que se desarrollen vacunas y antivirales específicos.

Eskola, de EFPIA, defendió a su partido: “Debido a que sólo una fracción de los medicamentos probados (en las primeras fases de la pandemia) fueron efectivos, los efectos demostraron la gran velocidad con la que la reutilización puede explorar opciones de tratamiento en territorios no confirmados. . Tecnologías como la inteligencia artificial, combinadas con plataformas de intercambio de datos, mejoran la eficiencia de la reutilización de medicamentos”.

César Hernández, director general de Granja del Ministerio de Salud y quien también se enteró del congreso, alertó de los riesgos que supone no descansar en un momento determinado en una finca. Se trata de una “desaparición del mercado donde hay valor real para los pacientes”, mientras que en el pasado se encontraban productos farmacéuticos como el ketoconazol. Se trata también de «la reingreso de medicamentos en personas mayores al sistema como si tuviera nuevos precios a un precio difícil de justificar», como se produjo en Europa con el ácido quenodesoxicólico.

Hernández destaca acciones como la recaudación de fondos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para impulsar con un pequeño grupo de agencias y la EMA un plan piloto a nivel europeo que influye en la estrategia farmacéutica europea, donde España apuesta impulsivamente por la inclusión, y sobre las legislaturas ahora en marcha”. En este proyecto, la EMA trabaja conjuntamente con organizaciones sin ánimo de lucro en el depósito de 23 moléculas.

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